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今天我们将重点推荐两个项目：分别是细胞治疗领域的SCM Lifescience公司和肿瘤治疗领域的Revolution Medicines公司。
1.SCM Lifescience
国家：韩国仁川
领域：细胞治疗
开发阶段：临床二期
融资轮次：C轮
SCM Lifescience是一家基于研究的生物制药公司，致力于开发下一代干细胞难以治疗的免疫疾病的疗法。基于它的临床和临床前阶段，它拥有强大的产品线隔离和制造中的专有平台技术。通过十多年的研发，SCM Lifescience已高纯度干细胞分离技术，分级分离培养获得知识产权保护方法，主要市场包括韩国，美国，日本，中国和欧盟。其渠道主要集中在从慢性和急性GVHD，急性胰腺炎，特应性皮炎到肝硬化的炎症性免疫疾病。常设委员会是一种用于类固醇难治性，慢性移植物抗宿主的骨髓源性间充质干细胞疗法疾病（GvHD）。
其他处于临床阶段的产品包括用于急性移植物抗宿主病的SCM-AGH，用于严重移植物抗宿主病的SCM-AD特应性皮炎和SCM-AP用于急性胰腺炎。目前，SCM Lifescience目前正在进行四项来自IIT进入第二阶段，于2019年启动其他试验。其研发工作不仅限于干细胞疗法。它与日立PCT Caladrius和默克公司建立了战略合作伙伴关系。
2.Revolution Medicines
国家：美国加州
领域：肿瘤
开发阶段：临床前
融资轮次：C轮
Revolution Medicines是一家私营的临床阶段精密肿瘤学公司，致力于开发新型靶向药物抑制臭名昭著的生长和生存途径内难以捉摸的高价值边界目标的疗法，特别是强调RAS和mTOR信号通路。公司最先进的候选产品RMC-4630具有强大的SHP2的选择性抑制剂，SHP2是RAS信号通路的中心节点。
与赛诺菲合作，公司正在评估RMC-多队列1/2期临床计划中的4630。此外，临床前开发候选产品RMC-5552是设计用于选择性和深度抑制mTORC1，从而防止磷酸化和4EBP1的失活，mTOR信号通路中的下游蛋白，通常抑制某些癌基因（如CMYC）的表达。RMC-5552处于启用IND的阶段，公司正在寻求合作伙伴关系。利用其专有的三联体技术平台，公司还在开发一系列突变选择性RAS抑制剂， Revolution Medicines由一级投资者（包括Third Rock Ventures，The Column Group，Casdin Capital，Nextech Invest，Schroder Adveq等。
RMC-5552是一种有效的mTORC1选择性抑制剂，旨在保留4EBP1的肿瘤抑制活性，而又不希望受到mTORC2的抑制。该开发候选人目前正在推进IND支持研究。
mTOR复合物1（mTORC1）是mTOR信号通路内的中心节点，是细胞（包括癌细胞）内新陈代谢，生长和增殖的关键调节剂。 mTORC1的异常激活，以及随后的肿瘤抑制因子4EBP1的失活，是癌细胞经常利用的一种机制，可以获得比正常细胞更高的生长和增殖优势。因此，选择性抑制mTORC1以防止4EBP1磷酸化和失活被视为针对多种肿瘤类型（包括乳腺癌，胶质母细胞瘤和肾细胞癌等）的潜在治疗策略。
迄今为止，由于化合物的临床耐受性差，开发mTOR激酶活性位点抑制剂的努力已被证明未成功，据信这至少部分归因于同时抑制mTORC2复合物和/或除mTORC1以外的其他激酶。
利用公司专有的创新引擎，其开发了针对mTORC1的有效和选择性化合物的新集合，这些化合物具有在激活mTORC1途径的癌症中保留4EBP1的抑癌特性的潜力。这些化合物是双空间抑制剂，可选择性抑制mTORC1，同时最小化或避免mTORC2和其他激酶的抑制。
RMC-5552是一种选择性mTORC1抑制剂。在临床前研究中，RMC-5552在乳腺癌模型中表现出令人信服的抗肿瘤活性，在多形性原位胶质母细胞瘤模型中显着延长了生存期。基于这些发现，公司目前正在将RMC-5552推进支持IND的研究。
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张晓嘉
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