2020年1月12日，J.P.摩根会议周期间最大的中国主题对接会China Focus@San Francisco将在旧金山凯悦酒店开幕。ChinaFocus®的参会嘉宾分别来自顶级投资机构、跨国药企、中国头部药企、医健创新企业及CRO、律所、政府园区等，预计参会嘉宾超过600人，会议同期还将举行600+一对一会议。
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今天我们将重点推荐两个项目：分别是已经处于IND阶段的Refuge Biotechnologies和临床前的Univercells, S.A.公司，他们都同属于基因治疗领域。
1.Refuge Biotechnologies
国家：美国加州
领域：基因治疗
开发阶段：IND
融资轮次：C轮
Refuge Biotechnologies正在利用称为CRISPR干扰（CRISPRi）和CRISPR激活（CRISPRa）的基因工程技术来开发治疗细胞，这些细胞经过编程后可以在患者体内做出决定。其专有的平台将细胞膜受体连接到CRISPR a / i系统，创建了可控制多个基因表达的基因可编程开关。Refuge新颖的受体-dCas平台使其能够控制细胞与环境的相互作用。细胞通常通过膜受体交流并感知周围环境。将受体连接到dCas上创建了一个治疗平台，该平台使细胞能够根据受体-配体相互作用来感知周围环境并激活或抑制多种基因表达。使用受体dCas，现在可以对细胞进行编程，使其在检测到肿瘤细胞的存在时仅关闭某些基因，例如PD-1，以产生更有效的CAR-T免疫细胞。其他可能潜在增加不良副作用的基因，例如癌症免疫疗法中的IL-6，也可以有条件地关闭以产生更安全的CAR-T细胞。
▲公司于2018年结束B轮融资2500万美元
▲公司创始人 Stanley Qi
Qi博士被公认为是CRISPR技术的关键先驱，也是dCas9技术的发明者，该技术用于非编辑基因组工程，包括CRISPR干扰（CRISPRi）。他是斯坦福大学生物工程学的助理教授，他的实验室专注于新型基因工程技术的开发。他曾在加利福尼亚大学旧金山分校任研究员，并撰写了30多篇高影响力的科学论文和10项专利。齐博士持有学士学位毕业于北京清华大学物理与数学专业，获得加州大学伯克利分校物理学硕士学位，并获得联合博士学位。加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校生物工程专业。
▲公司创始人 Bing Wang
Wang博士是Refuge的首席执行官，该公司是他在生命科学投资银行业近十年的经验之后共同创立的公司。他最近担任巴克莱资本（Barclays Capital）的医疗保健投资银行总监，在那里他担任战略财务顾问，并帮助为医疗保健行业的公司筹集资金。 Wang博士是一位癌症幸存者，他热衷于推出可以改变癌症治疗方式的“更智能”药物，并获得了理学学士学位。哥伦比亚大学应用物理专业的博士学位，哥伦比亚大学商学院的MBA学位和博士学位。普林斯顿大学电气工程学士。
2.Univercells, S.A.
国家：比利时
领域：基因治疗
开发阶段：临床前/平台
融资轮次：B轮
公司致力于增加疫苗和生物疗法的可用性，其正在为一系列关键疫苗和生物仿制药开发关键解决方案，以使中低收入国家能够负担得起。为了实现这一目标，公司开发了创新的生物生产工艺来生产病毒（人和兽用疫苗，基因治疗载体，溶瘤病毒）和抗体，与类似规模的传统工艺相比，它们利用自动化和封闭式生物工艺在占地面积上小得多。
其特有平台scale-X™一次性固定床生物反应器可扩展至600平方米，NevoLine™强化和集成制造微型设施可提供低成本，大规模生产，而资本和运营成本却极低。
公司获得盖茨基金会1430万美元，欧洲投资银行2000万欧元的投资支持疫苗研发。
活动咨询
张晓嘉
E-mail：xiaojia.zhang@mybiogate.com
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