2020年1月12日，J.P.摩根医疗健康大会期间，以“聚焦中国机会，促进跨境合作”为主题的对接会议China Focus®也将同期开幕。作为JPM周的热身会议，China Focus®也是聚焦中国系列规模最大的盛会，预计600参会人，200中方企业，300项目，600+一对一会议。
China Focus®是专注医疗健康跨境投资与合作的系列会议，旨在为海内外创新项目、企业和投资人搭建跨境合作的高效交流平台，分享中国和海外市场的创新、资本、商业和政策前沿资讯，交流跨境合作经验，最终建立合作。自2019年以来，China Focus®已在美国旧金山、维也纳、费城、波士顿、汉堡等全球生物医药创新城市举办，吸引了超过600多家中外企业、1000余 位高管参与，成为关注中国与海外跨境合作最重要的品牌活动之一。
跨境项目对接是China Focus®最主要的特色服务之一，在每次会议筹备期间，主办方会从全球各地筛选并邀请有兴趣进入中国市场或与中国企业合作的创新项目参会，为中国企业提供项目咨询、预对接的服务，帮助中国企业做好准备，在会议当天与项目方高效对接。
本次China Focus®@San Francisco，我们征集了300+的海外项目，面向有参会ChinaFocus®意向的中方企业开放。全部项目将分4期进行推送，如果您对其中的某些项目感兴趣，可以联系我们。
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项 目 详 情
肿瘤疫苗
1. C132总部位于日本大阪，在美国，中国大陆，台湾和英国设有分支机构，是一家致力于为患者提供最高价值的研究驱动型制药公司。公司的研发目标是4个治疗领域：疼痛/中枢神经系统和传染病为主要治疗领域，肥胖/老年/代谢性疾病和肿瘤/免疫学疾病为长期利益，公司具有多款产品上市并成功销售于全球各地，在包括CV，疼痛，传染病和精神疾病在内的广泛治疗领域中，年净销售额超过约合13.5亿美元。公司最近获得了美国批准使用其一产品来治疗阿片类药物引起的慢性非癌性疼痛的便秘。通过与Purdue Pharma的合作将其商业化，它将利用Purdue在疼痛领域的实力。在其他几个计划中，该公司目前正在开发一种内部发现的铁载体头孢菌素，对MDR革兰氏阴性细菌具有广泛的活性。它已成功完成了针对复杂尿路感染患者的一项试验，该试验将在美国进行初次注册，并且正在进行其他两项PIII试验。
公司正在积极寻找三个候选肿瘤产品的合作伙伴：针对HER2阳性乳腺癌疫苗1和针对食管癌，膀胱癌和非小细胞肺癌的2个疫苗。
疫苗1是一种针对HER2阳性乳腺癌的可逆性HER2 / EGFR抑制剂，在先前使用基于HER2的疗法治疗的患者中，它显示出良好而持久的肿瘤反应，并且在乳腺癌小鼠模型中显示出对脑转移的高渗透性，其肿瘤与正常脑之比是拉帕替尼的4倍。
另2个疫苗是针对食道癌，膀胱癌和非小细胞肺癌的五肽癌症疫苗。在日本，欧洲和亚洲，已经完成了一些1期和2期临床研究。
2. C117研发出了P53的肿瘤疫苗。肿瘤抑制剂独特地抑制免疫抑制癌基因，同时诱导免疫刺激性细胞因子，趋化因子，配体和受体。这些多种作用机理使公司的产品脱颖而出，它们共同产生强大的抗肿瘤免疫反应，已证明具有逆转免疫检查点抑制剂耐药性的能力。p53治疗疫苗由癌症患者的树突状细胞（一种免疫细胞）组成，用携带人p53基因的基因工程腺病毒处理。结合免疫检查点抑制剂的2期试验已经开始。公司新颖的抑癌免疫基因疗法和疫苗技术将为癌症治疗提供新的范例，并带来可观的经济和社会回报。
3. C128公司专注于利用以下几个核心优势开发针对癌症和传染病的候选产品：
• 在疫苗和免疫疗法方面广泛的研发专业知识
• 广泛适用的平台技术
• 多个临床阶段开发计划，包括两项3期试验
• 灵活的商业规模生产设施
• 产品供应合同和政府资助的研发计划产生的财务资源
• 专门针对国家库存（生物防御）订单的销售团队”
4. C118为慢性病毒性疾病和癌症开发了创新的疫苗平台。由于毒性，耐药性，成本高和患者不耐受，目前对这些疾病的治疗并不令人满意。公司开发的疫苗平台技术基于获得专利的灵长类慢病毒载体，该载体能够有效增强免疫反应，但不会对人体造成伤害。公司已开发出针对几种慢性病毒性疾病（HIV，HCV，HBV）的新型疫苗。目前，公司正在针对HIV-1，HCV和HBV患者进行治疗性疫苗的临床试验。早期临床数据显示疫苗是安全有效的。同时，公司已开发出符合cGMP标准的内部生产设施和质量体系，用于生产临床试验疫苗。
5. C120将20多年来对慢病毒载体的研究转化为可付诸实践的创新，并带来了惊人的疫苗学范式转变。公司是巴斯德研究所的附属公司，利用其独特的专有平台提供安全，高效的T细胞疫苗，以满足未满足的关键医疗需求。公司充分利用其技术和IP的多功能性，在战略合作伙伴关系的基础上实施了广泛的产品组合，以引导经过PoC验证的疫苗候选产品进入临床试验并推向市场。随着传染病和肿瘤适应症的广泛发展，其定位于深刻和可持续地改变全球健康。
6. C121是一家临床生物制药公司，致力于使免疫疗法更有效，更广泛地应用，并且更广泛地提供给面临癌症和其他严重疾病的人们。公司开发了T细胞活化性癌症免疫疗法和其他候选疫苗，该公司的专利平台可提供对抗原和佐剂的控制和长期暴露于免疫系统。 公司已通过1期人类临床试验推进了两种针对癌症的T细胞活化疗法，目前正在与合作伙伴进行1b期研究，评估作为卵巢癌的联合疗法的领先癌症疗法以及2期的2期疗法。与默克一起治疗卵巢癌和DLBCL。该公司还在探索其产品的其他应用，包括DPX-RSV，这是一种呼吸道合胞病毒（RSV）的创新候选疫苗，该疫苗最近完成了1期临床试验。 公司还正在进行临床项目，以评估其产品解决疟疾和Zika病毒的潜力。
7. C122是一家临床阶段生物技术公司，使用其疫苗平台开发针对传染病和癌症的人类疫苗。目前的开发计划专注于针对HIV，寨卡病毒，出血热病毒（埃博拉病毒，苏丹，马尔堡，拉萨病毒）的预防性疫苗）和疟疾，以及用于慢性乙型肝炎感染和癌症的治疗性疫苗。
其疫苗平台支持从接受疫苗的人的细胞中产生非感染性病毒样颗粒（VLP）。疫苗接种者体内VLP的产生模仿自然感染，刺激免疫系统的体液和细胞臂识别，预防和控制目标感染。在体内产生VLP也避免了纯化用于接种的病毒样颗粒的需要。
HIV（B级-美国/西欧）-成功完成1期和2a期临床试验。美国国立卫生研究院（NIH）赞助了基于美国的2b期疗效试验之路。正在开发针对进化枝B HIV的最先进的预防性疫苗。
艾滋病毒（C级–非洲）–临床前开发仍在继续。在2017年期间，其报告了引发广泛中和HIV CD4结合位点抗体的关键前体的现象，这是HIV疫苗开发的重大进展。
HIV（B级治疗药物）–与美国基因技术国际公司合作，旨在通过该公司基因治疗技术结合其产品的HIV疫苗开发功能性的HIV感染治疗方法。该公司预计将在2018年中期开始对该公司的组合技术进行人体临床试验。
Zika – CDC进行的研究证明了临床前疗效（100％，单剂量）。基于NS-1蛋白的新型疫苗，可避免与正在开发的其他疫苗（抗体依赖的感染增强作用）相关的潜在安全性问题。 NIH支持其他临床前开发。
拉沙热-临床前疗效证明（100％，单剂量）。与马里兰大学医学院人类病毒研究所和Scripps研究所合作。其埃博拉疫苗还证明了100％的临床前（NHP）保护，并且已经为苏丹和马尔堡的另外两次出血热构建了候选疫苗。
免疫肿瘤学–与另一公司合作，针对以异常形式存在于细胞表面相关蛋白Mucin 1（MUC1）中的复合方法，该蛋白在转移性癌症（例如乳腺癌，胰腺癌，肺癌和卵巢癌）中过表达和循环中的肿瘤细胞，通常用作癌症进展的诊断标记。初步研究已经为该方法提供了科学依据，并且正在进行进一步的研究。
疟疾–与澳大利亚的Burnet研究所合作。初步的临床前研究正在进行中。
乙型肝炎（治疗慢性感染）–与佐治亚州立大学和北京大学合作。正在进行初步临床前研究。
8. C123的免疫疗法是通过微创的门诊过程进行的，可使患者接受对癌症的治疗，对他们的日常生活影响最小，并旨在最大程度地降低毒性和使副作用减退。公司成立于2014年，在免疫肿瘤学领域处于领先地位。该公司拥有独特的机会，可以利用可以改变癌症治疗方式的广泛多样的技术平台率先进入市场。该公司目前正在与FDA合作，为其主要候选产品的IND申请I / II期临床试验。
9. C124是一家临床阶段公司，致力于开发针对多种实体瘤的新型免疫肿瘤疗法。该公司的主要化合物目前正在临床试验中进行评估，产品的设计目的是结合两个领域的优势：一种经济高效的基于细胞的疗法和现成的（同种异体）疗法，能够触发高度个性化且潜在的对全身肿瘤细胞的持久免疫反应。
公司最近已在转移性肾细胞癌的临床I / II期研究中进行了评估，具有可观的生存数据和明确的肿瘤特异性免疫激活迹象。欧盟正在进行转移性肾细胞癌患者的II期MERECA试验。最近已收到FDA的IND批准，该公司于2017年开始在美国招募患者。
10. C125的主要溶瘤程序是系统递送的溶瘤病毒。产品处于I / II期临床开发中，用于结直肠癌，卵巢癌，膀胱癌，肾癌和非小细胞肺癌。其独特设计使其能够通过静脉注射全身给药，其抗癌范围可以通过“武装”来扩大，这一过程涉及向产品中添加新基因。公司的平台使创建各种独特的溶瘤免疫疗法成为可能，包括表达一种或多种抗体，细胞因子或其他免疫调节蛋白或基于核苷酸的有效载荷（如RNAi）的溶瘤疫苗。 其平台处于临床前阶段。
产品概要：
产品1：一种有效的溶瘤疫苗，可用于静脉内治疗转移性癌症。 I / II期数据可用。大肠癌，膀胱癌，肾癌，非小细胞肺癌和卵巢癌。
产品2：将高浓度的有效载荷（例如抗体）递送至肿瘤内靶标。关于带有抗体构建物（包括aPD1，aPDL1和aCTLA4）的武装烯醇三叶草的大量临床前数据。
11. C126是一家肿瘤免疫和疫苗公司，在圣地亚哥设有实验室。它的主要资产是其已发行和正在申请的专利，这些专利涵盖了TNF超家族中天然免疫刺激蛋白的工程版本。这些独特产品的活动已在众多学术实验室中得到证实，并正在逐步应用于临床。
12. C127公司的平台技术可以准确地模拟肿瘤微环境，从而诱发独特的细胞状态，为治疗开发提供了机会。其平台发现了新颖的肿瘤靶标和重合的治疗性抗体，它们通过机器学习管道的组合迅速获得优先考虑。公司已经创建并正在迅速扩展数十种经过验证的具有有效，直接的抗肿瘤活性的候选药物的产品线。还针对细胞内在活性选择了治疗方法，从而能够开发新型抗体-药物偶联物（ADC）。其经验丰富的团队利用机器学习将其专有的功能数据与公开可用的指标结合起来，并迅速确定治疗的优先级，以进一步发展。其抗体有望作为单一疗法或与新兴的免疫疗法协同作用。
13. C129是一家平台技术公司，在疾病特异性靶标识别，验证和免疫治疗药物开发方面拥有领域领先的专业知识。公司识别标记癌细胞和感染细胞表面的抗原，然后为这些细胞表面生物标记物生产mAb。 公司利用两项专利和专有平台支持技术来识别目标并开发针对这些目标的抗体。
公司的一项启用技术是使用HLA免疫蛋白质组学来鉴定细胞表面生物标志物。使用称为深配体测序的灵敏质谱技术，其可比较从癌症，感染和正常细胞中提取的HLA复合物中回收的数十万种肽，然后高信度确定哪些肽是独特的，因此代表了新的疾病靶标，感染的肿瘤组织或感染的细胞。这样的肽已成功用于自体DC疫苗中。公司具有两项技术是对HLA细胞表面生物标志物具有特异性的TCRm类单克隆抗体。虽然HLA免疫蛋白质组学提供了自下而上的生物标记物发现，但提供TCRm单克隆试剂可通过IHC实现自上而下的靶标验证。此外，公司的单克隆抗体可轻松优化为ADC和双特异性试剂，用于免疫疗法。或者，TCRm充当伴随诊断程序以确认肽向DC的递送。 TCRm mAb的可变区支持CAR T发展为新型癌症抗原。
14. C130是一家私有的2期临床阶段生物制药公司，已经开发了广泛的技术平台。该公司的主要肿瘤药物候选产品，是一种减毒痘苗病毒，可以通过临床首选途径进行传播管理。
在四个已完成的第一阶段肿瘤学研究中，公司治疗了89例GL-ONC1患者。有三个重要的读数：
（i）安全。该病毒是安全的，没有达到最大耐受剂量。
（ii）行动机制。该病毒通过双重作用机制起作用：直接杀死细胞和杀死免疫疗法。
（iii）临床利益。研究中一致的数据包括抗肿瘤反应和临床获益与历史对照的比较。
公司目前正在进行三个正在进行的临床试验，以对GL-ONC1进行更高级的测试，包括复发性卵巢癌和急性髓细胞性白血病（AML）。在公司最先进的临床试验（一项针对复发性卵巢癌的2期研究）中，GL-ONC1正在产生临床上显着的抗癌活性，包括（i）剂量依赖性稳定和/或降低的血清CA-125（经过验证的卵巢癌生物标志物）和肿瘤缩小，（ii）无进展生存期延长（疾病控制）的有利趋势，以及（iii）生活质量的改善。”
15. C131是一家生物技术公司，拥有一个平台，用于识别推动成功治疗结果的新型抗体和肿瘤靶标。公司测量和分析患者临床相关免疫反应的结构，以鉴定抗体，T细胞受体和靶标的关键成功的治疗结果。公司将利用这些见识，开发出一系列新的癌症免疫疗法，以更有效地推动抗癌免疫反应，特别是改善对检查点抑制剂治疗反应不良或复发的癌症患者的治疗结果。公司正在利用其免疫库捕获技术来产生和开发新型的癌症免疫疗法，以驱动和集中由检查点抑制剂和免疫激活剂释放的抗癌免疫反应的活性。 公司的新型免疫疗法是通过捕获对检查点抑制或常规治疗反应良好的癌症患者的临床生产性免疫反应，并使用这种详细的免疫反应信息来开发可提高更广泛患者的反应率的新型疗法而产生的。与检查点抑制剂和免疫激活剂组合使用，公司疗法将在更多癌症患者中带来更好的结果。此外，公司治疗药物应减少因检查点抑制而引起的脱靶继发性自身免疫的发生率。 公司的资金高效技术为从积极的临床成果中挖掘此类癌症免疫疗法的前景提供了机会。公司专有的免疫库捕获（IRC）技术可在单个细胞水平上以极高的保真度快速询问患者的免疫反应，从而使公司能够识别和生成关键的天然人类抗体和T细胞受体的序列，而无需事先了解抗原。
16. C133是一种临床阶段的免疫疗法公司，正在开发新型的个性化癌症疫苗，以显着影响困扰当前癌症治疗的总体毒性，耐药性和复发性问题。该产品线包括：1）针对多种HER2阳性乳腺和非乳腺肿瘤的树突状HER2疫苗2）用于多种表位T细胞替代阅读框架蛋白（TARP疫苗）的前列腺癌。公司专注于“免疫原性增强”策略，目的是增强在正在进行的1期临床试验中用1）疫苗治疗的患者中已证明的初步疫苗效力，并寻求开发与检查点抑制剂联合使用的疫苗。
17. C134开发了两种平台技术，可实现下一代疫苗和载体交付的生物制剂。平台一适用于病毒或生物制剂，可制成液体或冻干形式的热稳定产品，并具有较长的保质期。平台二允许将病毒载体反复口服递送至胃肠道，以诱导机体自身细胞产生蛋白质（酶，生物制药或疫苗）。此外，公司正在开发自己的创新产品线，包括交叉保护性多株流感疫苗，口服寨卡疫苗，用于生物防御的瞬时诱导酶和用于代谢控制的机密候选人。
基因治疗
18. C119公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，正在独立地引领范式改变疗法的发展，并与Astellas，Anges，百时美施贵宝，默克公司和Merial等行业领导者合作。公司致力于根据其专利DNA输送技术和其他治疗方法，开发用于预防和治疗慢性或威胁生命的传染病的新型生物制药产品。其专有核心技术基于质粒DNA（pDNA），该质粒DNA在优化的基于脂质的递送系统中被注射到组织（例如骨骼肌）中。细胞吸收pDNA并产生编码的蛋白质/抗原，从而刺激免疫反应并达到预期的治疗效果。 公司技术的优势在于能够产生强大的T细胞反应，这对于治疗性疫苗的应用尤其重要。产品线包括旨在治疗CMV（阶段3），HSV-2（阶段2），严重的真菌感染（已完成阶段1）和其他疾病的疗法。 同时，公司还率先开发了基于脂质的佐剂。 其中一产品是一种新型的专有的基于阳离子脂质的配方，已被证明可以有效增强基于质粒DNA的疫苗和基于蛋白质的疫苗。 这款佐剂疫苗已进入多项临床试验，并显示出令人鼓舞的安全性和免疫原性。
公司在内部拥有专用的cGMP pDNA制造设施。该公司充当合同制造组织的角色，并已向第三方公司和组织提供了pDNA，用于多个1期至3期临床试验。 而且，C119与美国FDA有很好的关系，已为pDNA产品提交了14个IND。
19. C105公司是一家新兴的基因和细胞疗法公司，拥有专有的慢病毒平台，能够广泛应用，包括：大型和孤儿适应症，传染病，免疫肿瘤学和单基因疾病。在传染病方面，HIV候选药物拥有多项专利，即将进入临床试验。在免疫肿瘤学方面，其率先提出了一种刺激γ-δT细胞攻击多种癌症的新方法，并已获得该领域的专利授权。在单基因方面，其已开发出一种合成基因，将表达治疗水平的苯丙氨酸羟化酶（PAH）以治疗苯丙酮尿症（PKU）。公司积极寻求投资，战略合作伙伴，目前正在筹集1500万美元的D-1轮融资，用于进行1期HIV临床试验并支持IND支持PKU和HCC计划的活动。同时，公司也对寻求合作伙伴关系或外向许可以进一步开发和商业化遗传药物候选者的公司感兴趣。
20. C111发现肿瘤抑制因子在产生有效的抗肿瘤免疫力方面发挥着关键作用，而且p53肿瘤抑制因子还可以作为免疫肿瘤治疗的肿瘤抗原靶标。其腺病毒p53基因治疗产品候选药物恢复了肿瘤抑制因子p53的功能，这是癌症中最常见的分子缺陷。 公司已经在复发性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的2期临床试验中获得了有希望的Ad-p53治疗功效数据。该试验是根据FDA的意见设计的，有可能与免疫检查点抑制剂联合使用，以支持将来的突破性指定和加速批准。而且以前的HNSCC肿瘤反应和生物标记物定义的临床数据证明了与该适应症中最近批准的抗PD-1功效结果的有利比较
21. C101:基因编辑始发地加州伯克利大学教授独家许可专利
公司具有CRISPR-Cas9基因组编辑的基础知识产权的全球独家许可，可用于除人类基因或细胞疗法以外的所有应用。该专利具有广泛的关于CRISPR-Cas9组成和任何生物体中基因组编辑方法的主要主张。
公司可以在许多领域进行内部研究和销售产品和服务的非专有许可证，包括：
• 研究工具，试剂盒，试剂
• 用于实验室研究的细胞系
• 用于实验室研究的动物
• 发现治疗干预的新靶标
• 发现和筛选新型候选药物
• 分子诊断
• 保健产品的GMP生产
• 生产工业材料，例如酶，生物燃料和化学品
• 家畜
• 合成生物学
22. C102公司凭借数十年的基因编辑经验，围绕其专有的翻译基因组学平台，一套高度精确且灵活的基因编辑工具套件（包括rAAV，ZFN，CRISPR和Transposon平台）构建。该平台可以定制工程细胞系和用于研究应用程序的体内模型生成，包括：•定量分子参考标准•体内疾病模型生成 •用于目标识别，验证，药物组合研究和免疫肿瘤学的定制筛选服务•用于生物制造的精密工程CHO细胞系•异体和自体人类细胞治疗平台的开发•现成的敲除，点突变和报道细胞系 •高保真PDX型号
公司的商业产品已被50多个国家的1600多家独特的研究组织以及公司自己的研发渠道所采用，以支持对疾病的遗传驱动因素以及可以开出的分子，细胞和基因疗法的发展的更多了解在个性化的基础上。
23. C103公司正在开发一种新颖的转染和细胞内递送技术，该技术能够将各种构建体（例如DNA，RNA，蛋白质和/或各种复合物）递送至人类原代免疫细胞，例如冷冻保存的新鲜T细胞和新鲜的pan T细胞，以及冷冻保存的新鲜外周血单核细胞，无激活。
细胞内递送是生物学和医学中的关键过程。它涉及构建体（例如，DNA，RNA，蛋白质和/或各种复合物）跨细胞膜并进入胞质溶胶的过程。
实验证明有效的eGFP表达，高细胞生存力和高细胞回收率（将mRNA递送至人pan T细胞后） 。这些统计数据得出净收益为46.3±5.6％。而且特定转染技术不会改变人泛T细胞的生长或激活。这些结果表明，公司正在研发的是一种快速且可扩展的细胞内递送平台，适用于（1）需要大量细胞的临床应用和（2）快速筛查和筛选的研究应用中，将mRNA胞质递送至人原代T细胞。最少的试剂消耗是可取的。
24. C104公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，起源于澳大利亚，致力于神经肌肉疾病的治疗开发，神经肌肉疾病通常是罕见的孤儿疾病，在许多情况下还是儿童的情况下，存在着特别高的未满足医疗需求的地区。大多数情况下，没有或只有次优的治疗选择。公司的技术平台是通过将创新的干细胞模型与生物多样的小分子文库与功能明确的药理学相结合的新用途干细胞模型来实现药物再利用策略，以此平台为基础，进行了基于细胞的筛选，主要研究项目：（1）面肩肱型营养不良（FSHD）是导致成年人进行性肌无力的最常见的成人发作性肌营养不良症之一，我们的主要候选药物GBC0905有望成为首屈一指的抑制DUX4功能的药物-一个步骤FSHD领域被认为具有治愈作用；（2）脊髓性肌萎缩症（SMA）是主要的遗传病孩提时代的死亡。研究药物可以与针对运动神经元的药物（例如Biogen的Spinraza）结合使用，以专门治疗仍然需要治疗的患者骨骼肌。同时，公司还开发了世界上最大，种类最多，符合伦理道德的，由NIH批准的人类胚胎干细胞，并为骨骼肌细胞开发了世界上第一个可扩展的高产量分化方案。其主要开发可重新开发用途的药物，从而缩短了开发时间-通常从计划开始到临床用时不到3年。
25. C106 通过开发我们新颖的免疫疗法和腺相关病毒（AAV）基因疗法平台来创造改变生命的癌症和心脏病疗法。作为一家在美国和亚洲都有业务的公司，我们提供独特的产品开发模型，利用各个区域的优势，同时提供安全，有效的治疗方法。
26. C107公司正在推进使用光敏分子和光辅助基因传递的基因治疗，以使数百万盲人患有视网膜退行性疾病，这些疾病尚无治愈方法。公司利用环境光敏分子使视网膜向低光照水平重新敏感。其光辅助基因疗法高度针对地理萎缩，而不会干扰完整的视网膜电路。
27. C108研发的病毒基因激活治疗是一种“踢踢”方法，结合了对选定的组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）的抑制作用来触发疱疹病毒家族的胸苷激酶的激活，从而能够将口服的抗病毒药物转化为其活性细胞毒性形式作为有针对性的疗法，以选择性根除携带病毒的癌细胞。2期候选药物在病毒激活方法方面具有同类最佳的特性，并在免疫肿瘤学联合应用中显示出令人鼓舞的结果。 公司正在将病毒基因激活方法推进到用于治疗爱泼斯坦巴尔病毒（EBV）淋巴瘤的2期临床研究中，并生成数据来支持产品的其他高价值应用。
28. C109项目属于一家临床阶段生物技术公司，致力于开发能够激活自然过程以修复身体的新型非病毒基因疗法。我们的候选产品是一种非病毒基因疗法，可表达基质细胞衍生因子1，这是一种天然存在的信号蛋白，已被证明可募集人体自身的干细胞并促进组织修复。处于广泛的疾病状态。公司的治疗方法基于来自克利夫兰诊所的研究。公司目前正在对晚期外周动脉疾病的患者进行2b期研究。
29. C110是一家是临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发针对眼睛和中枢神经系统的线粒体和神经退行性疾病的新型疗法。为了解决这些治疗领域，其通过将基于基因治疗的方法与线粒体靶向序列，或MTS和光遗传学的核心技术平台相结合，形成了集成开发平台。 公司的主要产品候选产品正在莱伯的遗传性视神经病变（LHON）中进行III期试验，这种疾病是一种罕见的线粒体疾病，可导致青少年不可逆转的视力丧失。使用基于基因疗法的方法，候选产品旨在通过玻璃体内注射为每只眼睛提供单一治疗，从而为患者提供可持续的功能性视觉恢复。
30. C112是一家位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司，专门致力于开发针对杜兴氏肌营养不良症（DMD）的疗法和疗法。将敏锐的商业关注点与世界一流的科学相结合，以推动有前途的疗法，并且定位于促进疾病各个方面的治疗发展，改善患者的日常生活并攻击DMD的根源。公司目前有多个产品正在研发，其中一个已经进入临床二期。
31. C113的技术是一种新颖的，针对疾病的免疫疗法。
其主导产品：2017年初在诊所都提供用于1型糖尿病和多发性硬化症的治疗性疫苗。该技术平台具有大量的特异性免疫控制机会。在过敏性疾病，自身免疫性疾病，传染性疾病，移植排斥，对生物学或基因疗法的免疫原性方面具有大量特异性免疫控制机会的技术平台。公司由非常有经验的管理团队管理，有强大而广泛的IP，并且有私人和公共实体融资。
32. C114是以色列一家上市的生物制药公司，专门从事利用膜电场力开发新型药物，用于跨膜递送大分子药物，主要是siRNA。公司拥有完整的研究设施和科学领导能力，由诺贝尔奖获得者领导。其2个领先的计划非常让人兴奋：
1.一种新型的用于大分子（主要是siRNA）的基因传递平台，该平台由内部膜电场增强。
2. 第一个由内膜电场激发的抗癌前药。
33. C115 是一家上市公司，是RNAi公司的临床阶段，该公司开发可满足高度未满足的体内需求的创新疗法。 其利用天然存在的RNAi过程，该过程具有“沉默”或下调可能在疾病条件下过度表达的特定基因表达的能力。该公司开发了一个强大的RNAi治疗平台，其中包括自我释放RNA化合物，在RNAi领域比其竞争对手更具优势。 其研发的化合物具有高度选择性地阻断基因组中任何靶标表达的能力，从而可应用于广泛的治疗领域。此外，公司广泛的专利权涵盖了所有治疗领域中先进RNAi治疗剂的开发和商业化。
34. C116通过利用人体细胞内RNA干扰或RNAi的天然机制开发了新一代药物。其专有的技术可以选择性地抑制基因组中的任何基因，特别是沉默引起疾病的蛋白质的产生。使用公司研发的递送系统，使得通过将治疗性RNA分子专门递送至靶细胞而达到了更高的特异性。 公司专有的RNA化学和递送系统旨在提高分子的稳定性并增强对靶细胞的有效递送，提供了一种强大的模块化技术，非常适合应对威胁生命的疾病。
细胞治疗-癌症，自身免疫，神经类疾病
35. C163是基于胎盘的细胞疗法的领先开发商。正在对严重肢体缺血的P细胞进行3期试验，并且正在准备该产品在髋部骨折的3期试验；大多数两项试验的费用均由欧盟提供的非稀释性赠款支付，公司的CLI计划已被选择用于多种快速监管途径。公司的第二个产品L在美国国立卫生研究院（NIH）的全力支持下开发，用于治疗急性放射综合症的血液学成分。美国国防部正在开发可预防ARS的产品。公司也在开发其他血液学适应症的X。
36. C160是一家临床阶段生物技术公司，专注于FDA人体临床试验中的CAR T细胞疗法。该公司拥有最先进的临床生产线之一，在肉瘤和胶质母细胞瘤中已完成了三项I / II期人体试验。CAR T药物A在19例肉瘤（16例骨肉瘤）患者中完成了I / IIa期试验，该试验显示出安全性，强烈的肿瘤杀死迹象，32％的临床获益和3位长期幸存者； II期试验（6例患者）有50％受益，1 CR，2 SD。公司双特异性B在16例胶质母细胞瘤患者中完成了I / IIa期，显示出安全性，50％的临床获益和历史双倍生存获益。公司正在计划其CAR T进行II / III期随机对照试验，并有望获得快速批准。复发性胶质母细胞瘤正在招募具有新型颅内给药的C的I / II期试验。
37. C143的产品是针对多种血液肿瘤的肿瘤块和癌干细胞（CSC）上存在的白介素3受体（IL-3R）的靶向疗法，在一项针对重症患者的关键试验中达到了其主要终点浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）。在BPDCN患者中，产品的多个连续周期是可以忍受的，并产生了较高的总体缓解率。继续跟踪患者的总体反应，无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）。 产品的临床研究也正在其他恶性肿瘤中开放，包括急性骨髓性白血病（AML），完全缓解，残留病灶极少（MRD）和高危骨髓增生性肿瘤（MPN）。 产品是一项旨在激活免疫系统攻击肿瘤的免疫疗法，目前正在开展一项临床研究，该研究正在招募患有二线胶质母细胞瘤（GBM）的成年患者。 产品是XPO1的新型口服小分子可逆性抑制剂，已接近实体瘤中第1期的完成。
38. C144是一家私人的临床阶段生物技术公司，致力于开发能够激活自然过程以修复身体的新型非病毒基因疗法。候选产品是一种非病毒基因疗法，可表达基质细胞衍生因子1或SDF-1，这是一种天然存在的信号蛋白，已被证明可以募集人体自身的干细胞并促进组织修复。处于广泛的疾病状态。公司的治疗方法基于来自克利夫兰诊所的研究，目前正在对晚期外周动脉疾病的患者进行2b期研究。
39. C137是一家私有的再生医学公司，致力于开发新型的细胞替代疗法作为潜在的长期糖尿病治疗方法，以降低低血糖症和糖尿病相关并发症的风险。 公司的候选产品基于胰腺祖细胞的衍生，然后将其植入耐用且可回收的输送装置中。一旦植入并成熟，这些细胞将被设计为响应血糖水平分泌胰岛素和其他调节因子。 公司有两种产品正在开发中。 产品候选物1可通过非免疫保护装置递送胰腺祖细胞，并且正在针对患有严重的低血糖发作，极端的血糖不稳定和/或低血糖意识受损的1型糖尿病患者开发。 产品候选物2可通过免疫保护装置递送胰腺祖细胞，目前正在1/2型临床试验中对1型糖尿病患者中产生胰岛素的β细胞极少甚至没有的患者进行评估功能。 公司的总部位于加利福尼亚州的圣地亚哥，并在乔治亚州的雅典设有其他业务。该公司部分由加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）和JDRF资助。
40. C135具有多款产品：作为产品和服务的神经细胞：脊髓运动神经元，中脑多巴胺能神经元，皮质谷氨酸能神经元，皮质GABA能神经元，皮质神经元（混合），纹状体多刺性GABA能神经元，富含小白蛋白的GABA能神经元，V层皮质谷氨酰胺能神经元，
细胞疗法：公司正在使细胞生产技术适应cGMP环境。其正在与学术实验室合作，在动物模型（包括临床前模型）中测试细胞产品的功效和毒性。同时，公司正在寻找合作伙伴，以探索基于干细胞的神经损伤和疾病疗法。
41. C136通过将强大的科学知识转化为已证明的患者收益来提升再生医学领域。目的是通过使医生能够在护理点使用患者自身的再生细胞来设定新的治疗标准。最初的重点是关键骨科和伤口愈合的适应症，将使再生细胞疗法在多个医学领域得到广泛应用。
产品：公司的产品可快速简便地从患者脂肪组织中分离间充质干细胞和其他再生细胞，包括多能干细胞。即时护理系统为在动物保健，人类保健或研究实验室等不同商业领域成功进行吸脂和细胞恢复提供了所有必要的工具。 公司的先进技术和工具可在较短的时间内提供一致且有效的细胞恢复，并具有业界领先的细胞产量和活力。
科学与监管：公司的技术得到广泛（临床前）研究的支持，并在40多个同行评审的出版物中发表。该产品具有CE标志和EMA认证，用于皮下应用的非ATMP。两项FDA试验正在进行中，还有两项正在准备中。
42. C138是一家以科学为基础，以知识为基础，处于发展阶段的生物制药公司，致力于发现，开发和商品化新型疗法，包括单克隆抗体，抗体-药物结合物，基因治疗剂以及可能专门针对目标的CAR-T细胞一种新定义的癌症干细胞（CSC）亚群，称为“侵袭性癌症干（iCS）细胞”，用于治疗晚期和/或转移性癌症。公司由Roche / Genentech和Merck的前执行副总裁以及经过严格培训的医师科学家和经验丰富的医学肿瘤学家共同创立，他是该公司技术和专有技术的主要发明者。该公司的科学计划将由世界一流的SAB监督，该SAB由加州大学旧金山分校，哈佛大学和多伦多大学的著名癌症和干细胞研究人员领导。公司正在开发一系列针对新型分子的抗体治疗剂，这些新型分子独特地存在于iCS细胞的侵染足（又称细胞足）表面。由于大多数CSC对细胞毒性剂均具有抗药性，并且试图根除它们会导致较高的临床失败率，因此公司的独特方法为iCS细胞的瘫痪，预防癌症的转移和复发提供了前所未有的机会。公司还率先确定了iCS细胞的侵袭性伪足生物发生的关键调节剂，该公司正在以此为基础开发一种新型基因治疗剂来抑制癌症的侵袭和转移。
43. C139是一家位于旧金山的生物技术公司，由一系列基金资助，将生物细胞标记平台商业化，用于体内追踪细胞疗法，并用于利用磁致基因技术对实体瘤进行细菌治疗。
细胞和基因疗法是医学中增长最快的领域。以免疫肿瘤学，干细胞和再生医学的进步为例。然而，由于临床试验失败，几乎没有疗法可将其推向市场-一个重要的原因是无法优化细胞剂量，也无法评估治疗后植入细胞的生存力和细胞定位。公司研发的平台具有标记治疗细胞的能力。公司的技术是唯一一种将磁共振成像（MRI）读数与活细胞关联起来的技术。
44. C140是一家再生医学公司。公司正在研究，开发和商业化用于研究，药物发现，开发和毒理学的干细胞技术，从而开发再生医学计划。公司的人类滋养层干细胞（hTSC）是从胚胎期异位妊娠中分离出来的。 hTSC与胎盘前滋养层分离，避免了通常与人类胚胎干细胞相关的伦理问题和资金限制。它可以在一天之内一步一步被诱导为神经祖细胞和胰腺祖细胞，并具有完整的分子途径表达。想象一下我们在一天内就能发现过去需要4周的时间
45. C141针对再生医学，iPS细胞疗法，免疫肿瘤学和全人类生物制剂（包括针对患者的个性化药物的生物制剂）开发具有颠覆性的干细胞技术平台。在再生医学中，公司正在开发专有的非侵入性生物学方法，以重定向和增加目标器官/组织中的干细胞植入，这可能使基于干细胞的再生医学疗法的安全性和有效性潜在地得到显着改善。在免疫肿瘤学方面，公司正在开发与CAR-T，TCR，TAC，NK和其他基于细胞的免疫疗法配合使用的领先产品，以替代所需的毒性化学疗法预处理方案。 产品具有与化学疗法相当的淋巴衰竭特征，包括直接的治疗杀伤活性，并且毒性降低至无。公司还正在评估针对生发中心淋巴瘤的高度靶向疗法，该疗法可能以较低的化学治疗剂量有效杀死活跃和静止的癌细胞，从而增强疗效并减少不良副作用。在生物制造领域，公司正在开发基于重新编程的人类iPS细胞的专有新颖制造解决方案，以改善通用生物制造，从而克服耐药性问。这些经过重新编程的iPS细胞还可以用于个性化医学和开发患者特异性的生物制剂，这对于诸如血友病这样的罕见疾病可能是有利的，在这种疾病中，患者需要终身治疗并处于高水平产生耐药性或中和抗体的风险。
46. C142研发类一种基于细胞的生物制剂和程序。它是一种医用的头发修复疗法。公司已获得美国和韩国的专利批准，并正在欧盟，中国，日本，墨西哥，巴西，俄罗斯和澳大利亚进行申请。产品被授予儿童人群脱发症孤儿药称号。毛发生长是因为相关基因的过度表达，包括血管内皮生长因子，B连环蛋白，Wnt3a和Wnt10b。产品通过COL17A1蛋白水解防止干细胞表皮消除。减少由于对DHT敏感而产生的氧化压力并抑制头发生长。 产品刺激并诱导使头皮增厚和新血管形成/吻合所需的关键基因，以使头发周期正常化。公司的业务包括产品和服务，这些产品和服务将通过专业医疗提供商的网络向消费者推销，其中包括信誉卓著的整形外科医生，皮肤科医生和医疗水疗中心。公司的被许可人/加盟商的业务模式最大程度地减少了公司的管理费用，并利用了公司提供商的专业声誉和丰富的患者资源。公司正在加大持续的研究，业务运营以及销售和市场营销的力度。
47. C145是一家私有公司，于2002年在瑞典成立。董事会和管理人员由企业家和行业专业人士组成。该公司专注于其药物ILB，并正在根据神经和血管空间的数据开发临床应用。在中风，TBI，青光眼和严重肢体缺血等几种动物模型中已获得了异常数据。公司还开发了一个细胞疗法项目，其中一款产品在移植过程中保护细胞免受血液炎症反应的影响。它刚刚通过了胰岛细胞移植的第二阶段，并将很快进入其他研究和应用。
48. C146是一家生物技术公司，在康涅狄格州注册成立并运营。 公司专注于开发用于自身免疫疾病和组织修复的现成干细胞治疗产品。多发性硬化症（MS）是一种严重的慢性神经炎性疾病，具有巨大的市场潜力。目前的治疗方法只能治疗复发性的多发性硬化症，具有姑息缓解和副作用。间充质干细胞（MSC）治疗已显示出对MS的某些有希望的治疗效果，尤其是MS的进行性形式，但是目前的干细胞产品具有有限的细胞供应，功效不一致和极高的成本。为了改进基于MSC的疗法，公司开发了一种新技术，可从人胚胎干细胞（hESC）衍生出MSC，即所谓的T-MSC。 T-MSC可以无休止地供应，可以惠及大量患者以及各种自身免疫性疾病和组织变性疾病。 T-MSC是安全的，并且具有出色的高免疫抑制效力，稳定的质量，低的免疫原性和低成本。所有的临床前实验均已完成。 IND将于2018年初提交，
49. C147的目标是创造创新的药品。精神病学，神经病学和肿瘤学代表其重点治疗领域，其中包含大量未满足的医疗需求。在精神病学和神经病学领域，公司的研究和开发侧重于改善目前不足以充分缓解症状的治疗方法，以及对尚未被现有药物有效控制的患者的治疗方法。在肿瘤学领域，由Boston Biomedical，Inc.和DSP癌症研究所建立了全球研发体系，旨在在癌症干细胞领域引领世界，并不断创造创新产品。此外，公司将把iPS细胞等前沿科学应用于药物发现，以在不存在已批准药物的疾病领域以及再生医学/细胞治疗领域创造一流的药物。
50. C148是一家细胞疗法和再生医学公司，已开发并申请了一项称为“细胞转分化”的新技术并申请了专利，该技术可将依赖胰岛素的患者自身的肝细胞转变为功能性胰岛素产生细胞。造血作用已证明，当将离体暴露于某些胰腺转录因子并以特定顺序暴露时，人成年肝细胞可以转化为功能齐全的β细胞样胰岛素产生细胞（IPC）。体外扩增后，通过糖尿病患者的门静脉重新注入IPC。在1型糖尿病的临床前模型（非肥胖糖尿病小鼠）中，重新引入的IPC保留在肝脏中，可有效应对葡萄糖挑战并成功维持血糖稳态。在相同的NOD模型中，植入的IPC不受自身免疫攻击或细胞消融的影响。 公司认为，将糖尿病患者自身的组织转化为产生胰岛素的细胞，有可能克服供体短缺，成本以及接受与胰岛细胞移植相关的慢性免疫抑制疗法（用于T1D管理）的重大问题。
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